PTC 테라퓨틱스, FDA 바티퀴논 승인 거부 후 주가 하락

Investing.com — PTC 테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)의 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 프리드라이히 운동실조증 치료제인 바티퀴논의 신약 신청(NDA)에 대해 보완 요구 서한(CRL)을 발행한 후 5% 하락했습니다.

FDA는 CRL에서 PTC가 바티퀴논의 "실질적인 효능 증거"를 입증하지 못했으며, 회사가 신청서를 다시 제출하기 전에 추가적인 "적절하고 잘 통제된 연구"가 필요하다고 밝혔습니다.

PTC 테라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "FDA의 바티퀴논 승인 거부 결정에 실망했습니다. 지금까지 수집된 데이터는 바티퀴논이 프리드라이히 운동실조증을 앓고 있는 어린이와 성인 모두에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 입증한다고 믿습니다."라고 말했습니다.

회사는 규제 기관의 답변에서 제기된 문제를 해결하기 위한 잠재적 단계에 대해 FDA와 논의할 계획입니다.

바티퀴논은 프리드라이히 운동실조증에서 파괴되는 에너지 및 산화 스트레스 경로를 조절하는 효소인 15-리폭시게나제(15-LO)의 최초 선택적 억제제로 설명됩니다. 이 약물은 여러 임상 연구, 특히 소아 환자를 대상으로 평가되었으며, 회사 보고서에 따르면 사망 위험과 다양한 신경 및 신경근 질환 증상에 영향을 미치는 것으로 나타났습니다.

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