노바티스, 척수성 근위축증 치료 실험약 개선 효과 보여

Investing.com -- Novartis AG가 새로운 실험약이 척수성 근위축증을 앓고 있는 아동들의 운동 기능을 개선시켰다는 고급 연구 결과를 보고했습니다. 연구에 참여한 아동들은 2형으로 알려진 질병 변형을 가지고 있으며, 최소 2세 이상으로 도움 없이 앉을 수 있지만 독립적으로 걸어본 적이 없었습니다.

노바티스 주식은 취리히 거래 초반에 거의 변동이 없었습니다. 지난 1년간 주가는 4.4% 상승했습니다.

이 새로운 치료법은 노바티스의 유전자 치료제인 Zolgensma와 활성 성분을 공유하고 있습니다. Zolgensma는 5년 전 척수성 근위축증을 가진 아기들을 위한 첫 번째 잠재적 치료제로 소개되었습니다. 그러나 새로운 약물은 다르게 투여되며 더 나이 든 아동들을 대상으로 합니다.

Zolgensma는 출시 당시 미국에서 $2.1 million의 가격으로 책정되어 $1 million 이상의 비용이 드는 최초의 약물이 되었습니다. 이러한 치료법의 높은 비용은 희귀 질환에서 생명을 구할 수 있는 잠재력 때문에 제약회사들에 의해 정당화됩니다.

이 스위스 제약회사는 내년 의학 회의에서 시험의 상세한 결과를 발표하고 규제 기관과 결과에 대해 논의할 계획입니다. 이 약물은 위약 대조군과 비교되었는데, 이는 활성 치료를 제공하지 않으면서 실험약 투여를 모방하도록 설계된 절차입니다.

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