미국 식품의약품청, 희귀 호르몬 장애에 대한 크리네틱스의 경구용 약 승인

Sneha S KㆍBageshri Banerjee

미국 식품의약국은 목요일에 희귀 호르몬 장애를 치료하는 크리네틱스 파마슈티컬스 파마슈티컬스의 CRNX 약물을 승인하여 미국 내 환자들이 1일 1회 복용할 수 있는 최초의 경구용 알약으로 만들었습니다.

팔소니파이(화학명 팔투소틴)는 뇌하수체 종양으로 인해 뇌하수체에서 성장호르몬이 과다 분비되어 뼈, 장기 및 기타 조직이 커지는 희귀 질환인 말단비대증을 치료하는 약물로 승인되었습니다.

말단비대증의 치료 옵션에는 뇌하수체 종양을 제거하는 수술, 방사선 치료, 성장 호르몬 수치를 낮추고 종양을 축소할 수 있는 소마토스타틴 유사체와 같은 약물이 포함됩니다.

현재 표준 치료법에는 옥트레오타이드 또는 란레오타이드와 같은 약물을 매달 주사하는 것이 포함됩니다.

하루에 한 번 투여하는 팔소니파이는 10월 초부터 출시될 예정입니다.

크리네틱스는 이 치료의 혜택을 받을 수 있는 환자들을 지원하기 위해 지불자, 의료 서비스 제공자 및 환자 옹호 단체와 긴밀히 협력하고 있다고 말했습니다.

이번 승인은 이전에 치료를 받은 적이 있는 성인과 치료 경험이 없는 성인을 대상으로 약물의 안전성과 효능을 테스트한 두 건의 후기 연구 데이터가 뒷받침했습니다.

이 연구에서 팔투소틴은 월별 주사제에서 전환한 말단비대증 환자에서 성장호르몬을 조절하는 역할을 하는 단백질인 IGF-1 수치를 유지했습니다. 또한 의학적으로 치료받지 않은 말단비대증 환자의 IGF-1 수치를 빠르게 감소시켰습니다.

환자 지원 단체인 말단비대증 커뮤니티의 회장인 질 시스코는 이전에 치료를 받은 적이 없는 신규 환자뿐만 아니라 지속형 주사제에 문제가 있었던 환자들도 팔소니파이에 매력을 느낄 것이라고 말했습니다.

식품의약품청 승인을 받은 또 다른 말단비대증 경구 치료제로는 옥트레오타이드 또는 란레오타이드에 반응한 환자를 위한 1일 2회 장기 유지 치료제로 키에지의 마이캡사(Mycapssa)가 있습니다.

다른 주사 치료 옵션으로는 화이자의 PFE 소마버트, 노바티스의 NOVN 산도스타틴, 시그니포 등이 있습니다.

파이퍼 샌들러의 애널리스트들은 2030년까지 팔소니파이의 최대 매출이 15억 달러에 달할 것으로 예상하고 있습니다.