희귀질환 치료제 개발자에게 유리한 미국 식품의약품청 프로그램, 제프리는 말합니다

** 증권사 Jefferies는 희귀 질환 치료제의 신속한 승인을 목표로하는 새로운 프로그램이이 분야의 약물 개발자에게 좋은 징조가 될 것이라고 말합니다

** 이번 주 초, 미국 FDA는 단일군 임상시험 데이터로 뒷받침되는 사례를 포함하여 환자 수가 매우 적은 희귀 질환을 대상으로 하는 의약품의 승인을 간소화하는 새로운 프로세스를 제안했습니다

** 이 증권사는 FDA가 해당 질병의 영향을받는 환자 수가 1,000 명 미만이라는 적격성 기준에서 유연성을 보여 주면이 결정이 약간의 상승 여력을 제공 할 수 있다고 말합니다

** 제프리스는 브리지바이오 파마(BridgeBio Pharma), 사렙타 테라퓨틱스, 다인 테라퓨틱스, 로켓 제약 같은 회사가 유효한 작용 메커니즘을 보여주는 환자 수가 적은 질병에 대한 치료제를 "더 과감하게" 추구할 수 있다고 말합니다

** 최근 종가까지 RCKT는 73.6%, DYN은 42.7%, SRPT는 84.4% 하락했습니다