미국 식품의약품청, 로켓 제약의 유전자 치료 시험에 대한 임상 보류 해제

로켓 파마슈티컬스 RCKT는 미국 식품의약국이 환자의 사망으로 중단된 지 3개월도 채 되지 않아 유전자 치료제의 중간 단계 임상시험에 대한 임상 보류를 해제했다고 12일(현지시간) 밝혔다.

로켓 파마는 다논병이라는 유전 질환에 대한 실험용 유전자 치료제인 RP-A501의 임상 시험을 지난 5월에 중단했는데, 환자가 심각한 합병증으로 사망한 후 FDA에 의해 중단되었습니다.

FDA는 5월 임상시험보다 낮은 용량으로 3명의 환자를 최소 4주 간격으로 차례로 치료하는 방식으로 임상시험을 재개하도록 승인했습니다. 이 회사는 조정된 용량이 이전 연구에서 혜택과 더 나은 안전성 프로파일을 보인 수준과 일치한다고 말했습니다.

FDA는 로켓이 임상 보류에서 지적된 문제를 만족스럽게 해결했음을 확인했다고 회사는 밝혔다.

5월 임상시험에 참여한 환자는 부종과 저혈압을 유발하는 모세혈관 누출 증후군을 앓고 있었습니다.

다논병은 심장 근육 손상과 점진적인 근육 약화를 초래하는 희귀 유전 질환입니다.