유전자 치료는 투자자들이 체중 감량 약물의 빠른 수익을 기대하면서 그 빛을 잃어가고 있습니다

겸상적혈구빈혈과 같은 희귀병에 대한 치료 가능성을 제시하는 유전자 치료법은 일부 신약의 판매가 부진한 가운데, 초기 투자자들을 비만과 암 등 더 높은 수익을 내는 분야로 유인하고 있습니다.

작년에 일부 제약회사들이 이 분야에서 철수했습니다. 그 중에는 최근 혈우병 유전자 치료제 판매를 중단한 화이자(Pfizer PFE)도 포함되어 있습니다 는 환자당 350만 달러에 판매되었습니다. 한때 100억 달러에 달하는 가치를 지닌 유전자 치료제 분야의 선구자였던 블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 지난달 사모펀드에 3천만 달러에 매각되었습니다 .

로이터에 따르면, DealForma의 데이터 분석에 따르면 2024년 유전자 치료제 및 유전자 편집 제품 개발자들은 39건의 벤처 라운드에서 14억 달러 미만의 자금을 조달했습니다. 2023년에는 60건의 거래에서 35억 달러를 조달했는데, 이는 2021년 122건의 거래에서 82억 달러를 조달한 이 분야의 최고치에서 57% 감소한 수치입니다.

"이러한 복잡한 제품 중 일부를 더 좋은 방법, 더 저렴한 방법으로 만들 수 있는 방법이 필요합니다."라고 투자자들의 유전자 치료에 대한 관심이 다시 돌아오게 하기 위해서는, 어니스트 앤 영의 글로벌 생명과학 거래 리더인 수빈 바랄이 말했습니다.

노바티스(Novartis)와 같은 회사들은 유전자 치료 연구를 계속하고 있다고 말합니다. 미국에서 척수성 근위축증이라는 희귀 신경근육 질환을 앓고 태어난 신생아의 95% 이상이 현재 졸젠스마 유전자 치료제로 치료를 받고 있으며, 이 치료제는 나이가 많은 어린이를 대상으로 개발되고 있습니다.

Vertex Pharmaceuticals(VRTX.O)는 겸상적혈구빈혈증 환자들이 Casgevy 치료제 를 받기 위한 과정을 시작하는 것을 계속 지켜보고 있다고 최고운영책임자 스튜어트 아벅클이 말했습니다.

그는 2024년 매출이 1천만 달러에 불과한 이 치료법이 추구된 이유는 유전자 편집이 쇠약성 질환을 앓고 있는 사람들에게 최고의 해결책을 제공한다고 믿었기 때문이라고 말했습니다.

유전자 치료는 결함이 있는 유전자를 보완하거나 환자의 세포가 단백질을 생산하는 방식을 바꾸기 위해 변형된 유전자를 삽입하는 일회성 과정으로, 환자가 입원해야 하는 경우가 많고 보험 적용이 명확하지 않은 복잡한 절차입니다.

미국 식품의약품청(식품의약품청)은 수백만 달러의 가격이 책정된 획기적인 치료법을 지원했습니다.

FDA의 생물학적 평가 및 연구 센터의 피터 마크스 소장은 로이터와의 인터뷰에서 과학적 도전, 제조상의 어려움, 유전자 치료의 실제 적용 등 "속도 저하" 요인이 해결될 것이라고 확신한다고 말했습니다. "우리는 간소화된 규제 절차를 필요로 합니다... 제조 개선과 결합하여 비용을 낮출 수 있는 일련의 방법을 마련하여 더 이상 비용이 부담스럽지 않도록 해야 합니다."라고 마크스는 이달 초에 말했습니다. "저는 앞으로 몇 년 동안 이 문제에 대해 연구할 그룹이 있기를 바랍니다."

안전 문제는 승인 후에도 여전히 우려되는 문제입니다. 사렙타 테라퓨틱스(SRPT.O)는 이번 주에 16세 소년이 희귀 근육병증에 대한 회사의 유전자 치료제를 투여한 지 개월 만에 급성 간부전으로 사망했다고 밝혔습니다.

한편, 새로운 고효율 약물이 엄청난 수요를 촉발하면서 체중 감량 약의 연간 매출이 향후 1,500억 달러에 이를 것으로 전망됩니다. 비만 치료제는 지난해 벤처 캐피털에서 17억 5천만 달러를 유치했는데, 이는 2023년의 총 6억 3천만 달러의 거의 3배에 달하는 금액입니다.

전반적으로, 글로벌 바이오 제약 벤처 펀딩은 2023년 232억 달러에서 2024년 270억 달러로 증가했습니다. DealForma에 따르면, 암이 여전히 103억 달러로 가장 큰 비중을 차지했습니다.

경제 및 정책상의 어려움 대량 생산이 가능한 전통적인 약품과 달리 유전자 치료제는 보다 개별적인 치료제이기 때문에 특수 장비와 세포 처리 재료가 필요합니다.

보스턴 컨설팅 그룹의 바이오 제약 부문 리더인 프리야 찬드란(Priya Chandran)은 "사람들은 유전자 치료의 가능성을 믿고 있다"고 말했습니다. "투자 규모가 줄어들고 있는 이유는 전반적인 경제 상황과 정책 환경이 좋지 않기 때문이다."

세포 및 유전자 치료 분야의 산업 무역 단체인 재생의학 연합은 새로운 임상 시험 데이터가 나오면서 투자가 다시 활성화될 것으로 예상한다고 밝혔다.

aRM 대변인 스티븐 메이저스는 "가장 큰 바이오 제약 회사들은 더 많은 환자들을 대상으로 질병을 해결하기 위해 유전자 치료 파이프라인이 발전함에 따라 계속해서 투자하고 있다"고 말했습니다.

지난 달 화이자가 B형 혈우병 유전자 치료제인 베크베즈의 판매를 중단했을 때, 수요가 약하다고 말했습니다. 이 회사는 2023년에 이미 초기 단계의 유전자 치료 연구에서 물러났고, 지난해 말기 임상 시험에서 실망스러운 결과가 나온 후 근이영양증에 대한 유전자 치료 노력을 포기했습니다.

블루버드는 미국에서 세 가지 유전자 치료제를 판매하고 있는데, 그 중에는 Vertex와 CRISPR Therapeutics의 Casgevy와 경쟁하는 겸상적혈구빈혈 치료제인 Lyfgenia도 포함되어 있습니다.

화이자와 블루버드는 논평 요청에 즉각적으로 응답하지 않았습니다.

주요 제약회사들이 최고 판매량의 의약품에 대한 시장 독점권을 잃을 위기에 처하면서, 고가의 유전자 치료제가 지속적인 혜택을 제공하고 환자, 의사, 보험회사로부터 수용될 수 있다는 증거가 더욱 중요해졌습니다.

모간 스탠리는 2025년 미국 대형 바이오 제약 회사의 매출 중 35%에 해당하는 약 1,750억 달러가 10년 안에 특허 만료될 것으로 추정했습니다.

EY의 Baral은 "기업들은 파이프라인을 재보급하고, 간극을 메울 수 있도록 충분히 빠르게 투자하려고 노력하고 있다"고 말했습니다. "이는 자본 배분의 선택입니다."