스미토모 파마(4506 JP), iPS 세포 기반 파킨슨병 치료제 승인 신청

파킨슨병은 현재 근본적인 치료법이 없어 운동 증상 완화에 대한 미충족 수요가 높은 상황이다. 파킨슨병은 뇌의 특정 신경 세포 손실로 인해 도파민 생성이 감소하면서 운동 기능에 장애가 발생하는 질환이다.

전 세계적으로 약 1천만 명, 일본 내에는 약 30만 명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 현재 도파민 보충 약물이 주된 치료법으로 사용되지만, 시간이 지남에 따라 효과가 감소하는 한계가 있다. 뇌 심부 자극술과 같은 치료법도 존재하지만 환자의 부담이 크다.

스미토모 파마의 치료제는 타인 유래 iPS 세포에서 도파민 생성 세포를 만들어 환자의 뇌에 이식하는 방식이다. 임상 시험 결과, 이식된 세포에서 도파민이 생성되는 것이 확인되었으며, 심각한 부작용은 관찰되지 않았다. 투여 환자 6명 중 4명에게서 운동 기능 개선 효과가 나타났다고 한다. 그러나 이 치료제가 실제 환자에게 적용되기까지는 해결해야 할 과제가 남아 있다.

교토대학에서 진행된 임상 시험 참가자 수가 7명으로 적어 효과와 부작용을 충분히 검증하기 어렵다는 지적이 있다. 파킨슨병은 증상의 개인차가 크고 약물 반응 또한 다양할 수 있어, 기존 치료제 대비 우월성을 입증하기 위한 추가 검증이 필요하다.

당국의 승인은 조건부 조기 승인 형태로 이루어질 가능성이 크다. 이는 시판 후 대규모 임상 데이터를 수집하여 유효성과 안전성을 입증하는 것을 조건으로 한다.

스미토모 파마는 미국에서 더 큰 규모의 임상 시험을 진행하고 있으며, 일본내에서도 추가 임상 시험을 신속하게 실시할 필요가 있다. 이번 승인 신청은 일본이 주도하는 iPS 세포 기술의 실용화 및 산업화에 중요한 이정표가 될 것으로 보인다.

iPS 세포는 피부나 혈액 세포에 특정 유전자를 주입하여 모든 종류의 세포로 분화할 수 있도록 만든 것으로, 재생 의학 분야에서 큰 기대를 모으고 있다.

일본내에서는 Heartseed와 아이하트 재팬 등 여러 스타트업이 iPS 세포 기반 심장 질환 치료제 개발에 힘쓰고 있으며 스미토모 파마 역시 파킨슨병 치료제 외에도 헬리오스와 협력하여 망막 질환 치료제 개발을 진행 중이다.

세계적으로도 iPS 세포를 이용한 치료제 개발 경쟁이 치열하게 전개되고 있으며 미국과 중국 등 여러 기업 및 연구 기관에서 파킨슨병, 암, 장기 이식 합병증 등에 대한 임상 시험을 진행하고 있다.

스미토모 파마는 실적 악화 속에서도 재생·세포 의약 분야에 연간 100억 엔 규모의 투자를 지속해왔다. 2030년대 중반에는 파킨슨병 치료제를 포함한 재생·세포 의약 사업에서 매출액 1000억 엔을 달성한다는 목표를 세우고 있다.

시장에서 이번 승인 신청이 회사의 실적에 긍정적인 영향을 미칠 것이라는 기대감을 반영한 것으로 스미토모 파마 주가는 발표 당일 한때 9.64% 상승하며 약 3년 반 만에 최고가를 기록했다.

일본이 iPS 세포 기술의 실용화 경쟁에서 선두를 유지하고 있지만, 실제 치료에 적용되어 보급되는 단계까지 주도권을 유지하기 위해서는 산관학 협력이 더욱 강화되어야 할 것이라고 닛케이는 전했다.

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