Roche의 Elevidys, DMD 연구에서 지속적인 효과 입증

Roche는 월요일 EMBARK 임상시험 결과를 발표하며, 자사의 유전자 치료제 Elevidys가 듀셴형 근이영양증(DMD) 환자들에게 2년 동안 지속적인 효과를 보였다고 밝혔습니다.

이 3상 연구는 치료를 받지 않은 대조군과 비교했을 때, 서기, 걷기, 달리기와 같은 운동 기능에 상당한 개선이 있었음을 보여주었습니다.

이 임상시험은 보행 가능한 DMD 환자들을 대상으로 delandistrogene moxeparvovec으로도 알려진 Elevidys를 평가했습니다. 연구 결과는 북극성 보행 평가(NSAA), 일어서는 시간(TTR), 10미터 걷기/달리기(10MWR)라는 세 가지 주요 기능적 결과에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었습니다.

특히 이러한 효과는 치료 후 1년째부터 2년째까지 지속될 뿐만 아니라 증가하는 것으로 나타났습니다.

Roche는 또한 새로운 안전성 문제가 확인되지 않았다고 보고하며, 지금까지 관찰된 Elevidys의 일관되고 관리 가능한 안전성 프로필을 재확인했습니다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.