테이샤, 긍정적 임상 설계 및 FDA 협의에 주가 급등

Investing.com — 테이샤 Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) 주가는 Rett 증후군 치료제 TSHA-102의 중추적인 임상 설계 세부 사항 발표 후 오늘 19% 급등했다. 이 설계는 IRSF 자연사 데이터와 REVEAL 임상 A상에서 얻은 긍정적인 임상 데이터를 기반으로 한다. FDA는 6세 이상 환자를 대상으로 자체 대조군 역할을 하는 단일군, 공개 라벨 중추 임상에 대한 서면 합의를 제공했으며, 주요 평가지표는 발달 단계 개선에 초점을 맞출 예정이다. 임상 시험은 2025년 3분기에 시작될 예정이다.

댈러스에 본사를 둔 이 생명공학 회사는 REVEAL 임상 A상에서 6~21세의 모든 환자가 TSHA-102 치료 후 최소 1단계의 발달 단계를 달성했다고 보고했다. 이는 자연사 데이터에 따르면 치료 없이 이러한 개선이 거의 불가능하다는 점을 고려할 때 특히 주목할 만하다. TSHA-102의 고용량은 저용량보다 일관되게 우수한 성능을 보였으며, 심각한 부작용이나 용량 제한 독성은 보고되지 않았다.

Citizens JMP의 애널리스트 Silvan Tuerkcan은 이러한 개발에 긍정적으로 반응하여 테이샤의 목표 주가를 5.00달러에서 6.00달러로 상향 조정하고 Market Outperform 등급을 유지했다. Tuerkcan은 평가지표의 객관성과 FDA의 합의를 주요 긍정적 요인으로 강조했다. Tuerkcan은 "현재 반응률은 100%이며, 환자당 2.2단계의 발달 단계를 달성하여 반응자로 인정받기 위한 1+ 단계를 충족했다"며 "이는 B상에 상당한 여지를 남긴다"고 말했다.

임상 업데이트 외에도 테이샤는 보통주 및 보통주 매입을 위한 선불 워런트의 인수 공모 시작을 발표했다. 이 회사는 중추신경계의 심각한 단일 유전자 질환에 대한 AAV 기반 유전자 치료법을 발전시키고 있으며, TSHA-102는 심각한 신경 질환인 Rett 증후군에 대한 주요 후보 물질이다.

테이샤가 현재 분기 내에 중추적인 B상 임상 프로토콜 및 통계 분석 계획을 IND 신청에 대한 수정안으로 제출할 준비를 하면서 투자자들의 낙관론이 주가 상승에 반영되고 있다. FDA는 공식적인 임상 종료 단계 회의의 필요성을 없애기 위해 임상 프로토콜과 SAP를 수정안으로 제출하라는 권고에 따라 임상 시작 과정을 신속하게 진행할 수 있는 위치에 있다.

긍정적인 임상 데이터와 FDA의 합의는 테이샤가 높은 미충족 의료 수요가 있는 질환인 Rett 증후군 환자에게 TSHA-102를 제공할 가능성에 한 걸음 더 다가서는 중요한 이정표가 될 것이다. 2025년 3분기에 중추 임상 현장 활성화 및 임상 시작 활동이 예상됨에 따라 테이샤는 유전자 치료 파이프라인을 발전시킬 준비가 되어 있다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.