Beam Therapeutics, BEAM-302 임상시험 긍정적 결과에 주가 급등

Investing.com -- Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM)는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 BEAM-302의 1/2상 임상시험에서 긍정적인 초기 데이터가 발표된 후 주가가 15% 상승했다. 회사는 BEAM-302 단일 투여로 초기 3개 용량 수준에서 총 알파-1 항트립신(AAT)과 기능성 AAT의 지속적이고 용량 의존적인 증가, 교정된 M-AAT 단백질 생산, 그리고 순환 내 돌연변이 Z-AAT의 현저한 감소가 나타났다고 보고했다.

2025년 3월 10일 발표된 데이터에 따르면, BEAM-302의 3차 용량 수준에서 28일째 평균 총 AAT가 12.4µM에 도달하여 보호 치료 임계값을 초과했으며, 돌연변이 Z-AAT를 최대 78%까지 감소시켰다. 또한 모든 용량 수준에서 심각한 부작용이나 용량 제한 독성 없이 잘 견딜 수 있었다.

Beam Therapeutics의 BEAM-302는 AATD와 관련된 PiZ 돌연변이를 교정하도록 설계된 간 표적 지질 나노입자(LNP) 제제다. 이번 긍정적인 임상시험 결과는 AATD와 관련된 간과 폐 질환의 근본적인 병태생리를 해결할 수 있는 잠재적인 1회 치료법에 대한 희망을 제시했다.

이 분야의 전문가인 Noel "Gerry" McElvaney 교수는 PiZ 돌연변이의 직접적인 교정이 근본 원인을 표적으로 하여 폐와 간 질환을 동시에 치료할 수 있으며, 단일 치료 투여로 완치 가능성을 제공할 수 있다고 강조하며 이 데이터의 획기적인 특성을 강조했다.

Beam의 최고경영자인 John Evans는 BEAM-302의 유망한 안전성 프로필과 치료 임계값 이상으로 총 AAT의 지속적인 증가를 언급하며 혁신적인 잠재력에 대한 자신감을 표명했다. 또한 이러한 결과가 Beam의 간 유전 질환 프랜차이즈와 체내 전달 능력에 미치는 중요성을 강조했다.

Beam은 1/2상 임상시험에서 용량 증가를 계속할 예정이며, 2025년 하반기 의학 학회에서 업데이트된 데이터를 발표할 계획이다. 또한 회사는 경증에서 중등도의 간 질환이 있는 AATD 환자들을 포함하는 임상시험 파트 B를 시작할 예정이다.

BMO의 애널리스트 Kostas Biliouris는 "오늘의 데이터는 BEAM-302에 대한 명확한 진전 경로가 있음을 시사하며, 이는 우리의 최상의 시나리오에 해당한다"고 말하며 이 소식에 대한 Beam 주가의 상당한 상승을 예상했다.

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