미국 식품의약품청, PTC 테라퓨틱스의 희귀 유전 질환 치료제 승인 거부

미국 식품의약국은 치료 옵션이 제한적인 희귀 유전 질환을 치료하기 위한 PTC 테라퓨틱스의 PTCT 약물 승인을 거부했다고 화요일에 회사가 밝혔다.

FDA는 소위 완전 응답 서한에서 데이터가 약물 인 바티 퀴논에 대한 효능에 대한 실질적인 증거를 제공하지 않았으며 신청서를 다시 제출하기 전에 별도의 연구가 필요하다고 말했습니다.

이 회사는 FDA와 만나 잠재적 단계를 논의할 계획이라고 밝혔습니다.

이 약물은 신경계와 근육에 영향을 미치고 종종 보행 장애, 언어 장애 및 심장 합병증을 유발하는 희귀 유전성 질환 인 프리드리히 운동 실조증을 치료하기 위해 테스트 중이었습니다.

이 질환은 일반적으로 어린 시절이나 청소년기에 나타나며, 환자는 발병 후 약 10~15년이 지나면 걷는 능력을 잃게 됩니다.