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미국 식품의약품청, PTC 테라퓨틱스의 희귀 유전 질환 치료제 승인 거부

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미국 식품의약품청(식품의약품청)이 신경계에 점진적인 손상을 일으키는 희귀 유전 질환을 치료하는 PTC 테라퓨틱스의 PTCT 약물에 대한 승인을 거부해 치료 옵션이 제한된 환자들을 위한 잠재적 치료제( )가 지연되고 있다고 회사가 화요일에 밝혔습니다.

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