릴리 알약, 연구에서 유전적 형태의 콜레스테롤을 거의 86% 줄인다

월요일 의학 회의에서 발표된 데이터에 따르면, 일라이 릴리 LLY이 개발한 실험용 약의 최고 용량이 중간 단계 시험에서 유전성 형태의 고콜레스테롤을 극적으로 낮춘 것으로 나타났습니다.

연구자들은 시카고에서 열린 미국 심장학회 회의에서 뮤발라플린이라는 약물이 전통적인 혈액 검사를 통해 70%, 회사가 개발한 보다 구체적인 검사를 통해 거의 86%까지 지단백질(a), 또는 Lp(a) 의 수치를 감소시켰다고 보고했습니다.

릴리의 약물은 전 세계 인구 5명 중 1명이 앓고 있는 심장병의 위험 요인인 고밀도지단백질(Lp(a))을 치료하기 위해 시험 중인 여러 주사제 치료법 중 유일한 경구용 치료제입니다.

식이요법과 스타틴으로 치료할 수 있는 소위 나쁜 콜레스테롤인 저밀도 지단백질(LDL)과 달리, 고밀도 지단백질(Lp(a))은 승인된 치료법이 없으며, 심지어 자신이 이 질환을 앓고 있다는 사실조차 모르는 사람들도 많습니다.

Lp(a) 수치가 높아지면 심장마비, 뇌졸중, 대동맥 판막 협착, 동맥에 지방 플라크가 쌓이는 말초 동맥 질환의 위험이 크게 높아질 수 있습니다. 아프리카와 남아시아 혈통의 사람들이 가장 높은 위험에 노출되어 있습니다.

이 임상시험에서는 고밀도지단백 콜레스테롤 수치가 높은 성인 233명을 대상으로 뮤발라플린을 매일 10, 60, 240밀리그램씩 세 가지 용량으로 나누어 위약과 비교했습니다(a). 연구자들은 전통적인 혈액 검사와 혈액 내 온전한 Lp(a) 입자 수치를 측정하는 새로운 방법을 사용하여 Lp(a) 수치를 테스트했습니다.

무발라플린은 위약과 비교하여 온전한 혈액 검사로 측정한 결과, 10mg 복용 시 47.6%, 60mg 복용 시 81.7%, 240mg 복용 시 85.8%의 Lp(a) 수치를 감소시켰습니다. 기존 검사로 측정했을 때는 각각 40.4%, 70.0%, 68.9% 감소했습니다.

이상 반응은 뮤발라플린 그룹과 위약 그룹에서 비슷하게 나타났습니다.

릴리의 당뇨병 및 대사 연구 그룹 부사장인 루스 기메노는 후기 임상시험으로 나아가기 위한 다음 단계를 검토하고 있다고 말했습니다.

그녀는 인터뷰에서 "규제 당국과 논의가 필요하겠지만 매우 기대가 됩니다."라고 말했습니다.

그녀는 이 약이 심혈관 위험 인자를 감소시켰지만, Lp(a) 를 낮추는 것이 실제로 심장마비 및 기타 심혈관 부작용을 줄인다는 것을 증명하려면 대규모 임상시험이 필요하다고 언급했습니다.

같은 회의에서 런던에 본사를 둔 사일런스 테라퓨틱스 SLNCF는 짧은 간섭 RNA 또는 siRNA라는 기술을 사용하여 높은 수준의 Lp(a) 를 유도하는 LPA 유전자의 활동을 약화시켜 작용하는 제로라시란의 180명 환자 대상 2상 시험의 60주 결과를 보고했습니다.

16주 또는 24주마다 300mg 또는 450mg의 제로라시란을 주사한 결과, 36~60주 추적 관찰 기간 동안 Lp(a) 가 80%~85% 감소했으며, 큰 안전성 문제도 발생하지 않았습니다.

이 회사의 최고 의료 책임자인 커티스 람바란 박사는 인터뷰에서 "임상 1상에서 보았던 것과 같이 심각한 혈소판 감소를 확인했습니다."라고 말했습니다. 그는 내년 중반에 시작될 후기 임상시험에서 300mg 용량을 테스트할 예정이라고 말했습니다.

두 연구의 결과는 미국의학협회지(JAMA)에 게재되었습니다.

임상시험 중인 다른 주사형 Lp(a) 치료제로는 릴리의 레포디시란, 암젠의 AMGN 올파시란, 노바티스 NOVN의 펠라카센 등이 있습니다.