사렙타, 유전자 치료 후 사망한 환자 발견

사렙타 테라퓨틱스 SRPT는 화요일에 한 청년이 희귀 근이영양증에 대한 유전자 치료 후 급성 간부전으로 사망했다고 밝혔다.

이 회사의 주가는 개장 전 거래에서 75.86 달러로 25 % 이상 하락했습니다.

엘리비디스라는 이름의 이 유전자 치료제는 미국에서 4세 이상의 듀센 근이영양증 환자에 대해 승인되었습니다.

급성 간 손상은 치료의 가능한 부작용으로 알려져 있으며 처방 정보에 언급되어 있다고 회사는 말했습니다.

새로운 안전성 신호는 아니지만 사망으로 이어지는 급성 간부전은 이전에 치료법에 대해보고되지 않은 심각한 급성 간 손상을 나타냅니다.