Precision BioSciences 주식, 유망한 유전자 편집 임상시험 결과로 급등

Investing.com -- Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) 주식이 60% 급등했습니다. 이는 파트너사인 iECURE가 진행 중인 Phase 1/2 임상시험에서 첫 번째 영아 환자의 완전 임상 반응을 발표한 데 따른 것입니다. 이 임상시험은 유전 질환인 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍증 치료를 목표로 하고 있습니다.

이번 임상시험 결과는 Precision BioSciences의 ARCUS® 유전자 편집 플랫폼의 잠재력을 입증했습니다. 이 플랫폼은 기능적 OTC 유전자를 삽입하는 데 사용되었습니다. 첫 번째 환자에서의 성공적인 결과는 ARCUS 플랫폼이 생체 내에서 유전자 삽입, 절제, 제거 등 복잡한 유전자 편집을 수행할 수 있다는 신뢰를 높였습니다.

ECUR-506으로 치료받은 영아는 무증상 트랜스아미나제 상승을 제외하고는 중대한 임상 안전성 문제가 없었으며, 이는 면역억제 요법으로 관리되어 해결되었습니다. 치료 12주 후, 환자는 암모니아 제거제 약물 투여를 중단하고 암모니아 수치 상승 없이 연령에 맞는 정상 수준으로 단백질 섭취를 늘릴 수 있었습니다. 이러한 긍정적인 반응은 6개월 동안 유지되어 완전한 임상 반응을 보여주었습니다.

OTC-HOPE 연구는 여러 국가에서 등록을 계속하여 2025년에 완료하고 2026년 상반기까지 전체 프로그램 데이터를 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다. 한편, Precision BioSciences는 만성 B형 간염을 대상으로 하는 PBGENE-HBV의 ELIMINATE-B 임상시험도 진행 중이며, Phase 1 데이터는 2025년에 나올 것으로 예상됩니다.

이러한 발전을 고려하여 BMO Capital의 애널리스트 Kostas Biliouris는 Precision BioSciences의 등급을 Market Perform에서 Outperform으로 상향 조정하고 목표가를 $34.00로 설정했습니다. Biliouris는 "iECURE 데이터가 매우 유망해 보인다"고 언급하며 ARCUS 플랫폼에 대한 초기 임상 검증을 강조했습니다. 애널리스트는 DTIL의 생체 내 HBV 프로그램이 허용 가능한 안전성과 강력한 효능을 보일 확률을 약 65%로 추정하며, 이는 최근 업계의 다른 기업들이 보여준 것과 유사하게 주가를 100-200% 상승시킬 수 있다고 밝혔습니다. Precision BioSciences의 가치가 순현금 포지션의 약 1/3 수준이며 2026년 하반기까지 자금이 확보된 점을 고려할 때, 리스크/보상 프로필이 긍정적으로 평가됩니다.

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