겸상 적혈구 질환에 대한 최첨단 유전자 치료법을 제공하는 영국 보건 시스템

영국 국립보건서비스 (NHS) 는 겸상 적혈구 질환 치료를 목표로 하는 최첨단 유전자 치료법을 제공할 것이라고 국립보건의료연구원 (NICE) 이 금요일에 밝혔다.

버텍스 파마슈티컬스 VRTX와 크리스퍼 테라퓨틱스 CRSP의 이 치료법은 코스 당 약 165만 파운드((210만 달러))의 국가 지원 의료 시스템 비용이 소요될 예정이다.

2023년 영국의 MHRA 의료 규제 기관은 세계 최초로 유전자 편집 도구 (link) CRISPR을 사용하는 치료법 (link) 을 승인했습니다.

NHS에서 새로운 의료 기술을 사용할 수 있는지 여부를 평가하는 NICE는이 치료법이 연간 약 50 명의 환자에게 적합 할 것이라고 말했습니다.

겸상 적혈구 질환은 적혈구가 산소를 운반하는 데 사용되는 헤모글로빈 유전자의 오류로 인해 발생하는 심각하고 평생 지속되는 질환입니다.

이 치료법은 환자의 골수에서 줄기세포를 채취하여 실험실에서 세포의 유전자를 편집한 다음 환자에게 다시 주입하는 방식으로 이루어집니다.

같은 기술이 8월에 또 다른 희귀 혈액 질환인 베타 지중해빈혈을 치료하기 위해 NHS에서 사용 승인((link))되었습니다.

(1달러 = 0.8039파운드)