로켓 제약, 혈액 질환 유전자 치료제에 대한 미국 신청 철회

로켓 파마슈티컬스 RCKT는 금요일에 희귀 유전성 혈액 질환에 대한 실험적 유전자 치료제의 미국 승인 신청을 철회했다고 밝혔다.

RP-L102 치료법은 골수 기능 장애로 인해 혈액 세포 생산이 감소하는 판코니 빈혈 환자를 대상으로 테스트 중이었다.

이 회사는 치료의 안전성이나 효능에 대한 우려가 아니라 비즈니스 전략에 따른 조치라고 말했다.

로켓은 RP-L102에 대한 외부 파트너십 기회를 고려할 것이라고 말했다.