미국 식품의약품청, 포트리스 바이오와 자이더스의 희귀 소아 질환 치료제 승인 거부

포트리스 바이오테크 FBIO는 수요일 미국 식품의약품청이 인도 제약회사 자이더스 라이프사이언스 ZYDUSLIFE와 함께 개발 중인 어린이 희귀 유전병 치료제를 승인하지 않았다고 밝혔다.

FDA는 "완전한 답변서"에서 약물 CUTX-101이 제조되는 시설의 결함을 지적했지만 규제 당국은 효능 및 안전성 데이터에 대한 문제를 언급하지 않았다고 회사는 덧붙였다.

이 약물은 환자가 식단에서 구리를 흡수할 능력이 없이 태어나는 멘케스 병 치료를 위해 개발 중이었다. 멘케스병은 구리의 체내 수송을 담당하는 특정 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다.