CMS, 버텍스, 블루버드와 유전자 치료 접근성 개선을 위한 협약 체결

미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터는 수요일에 유전자 치료제에 대한 환자 접근성을 높이기 위해 버텍스 파마슈티컬스 VRTX 및 블루버드 바이오 BLUE와 계약을 체결했다고 발표했습니다.

이른바 '성과 기반 계약'은 이러한 치료제를 투여받고 정부 지원 메디케이드 보험 플랜에 가입한 환자의 건강 결과가 개선되는지 여부에 따라 치료비를 지급하는 방식입니다.

이것이 중요한 이유

라이프제니아와 캐지비라는 두 가지 일회성 치료법은 신체가 결함이 있는 낫 모양의 헤모글로빈을 만드는 유전성 혈액 질환인 겸상 적혈구 질환 치료를 위해 작년에 미국에서 승인되었습니다.

버텍스 크리스퍼 치료제의 미국 정가는 220만 달러인 반면, 블루버드의 치료제는 310만 달러입니다.

치료제의 높은 가격으로 인해 접근성이 제한되고 보험사들이 보험 적용을 거부하는 원인이 되었습니다.

주요 인용문

"높은 비용으로 인해 이러한 치료법은 국가 예산에 어려움을 초래할 수 있습니다. 이 (CMS) 모델은 주 메디케이드 기관에 더 많은 예산 예측 가능성을 제공하는 동시에 이러한 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 개선하는 데 도움이 될 것입니다."라고 CMS 부행정관인 리즈 파울러(Liz Fowler)는 말합니다.

숫자 기준

로이터 통신은 지난 9월 (link) 당시 임상시험을 포함하여 전 세계적으로 약 100명에게 이 치료법이 사용되었다고 보도했습니다.

미국에서는 10만 명이 넘는 사람들이 겸상 적혈구 질환을 앓고 있으며 약 50~60%가 저소득층을 위한 주 및 연방 정부 지원 보험 프로그램인 메디케이드에 가입되어 있습니다.

겸상 적혈구 질환은 흑인과 히스패닉계 미국인에게 불균형적으로 영향을 미칩니다.

지난달 블루버드는 올해 17명의 환자가 리프트제니아로 치료를 시작했다고 밝혔습니다.

다음 단계

메디케어 및 메디케이드 보험 플랜을 감독하는 연방 기관인 CMS는 이제 의약품 리베이트 프로그램에 참여하는 주와 미국 영토가 이 모델에 참여할지 여부를 결정할 수 있도록 지원할 것이라고 말했습니다.