uniQure 주가, FDA 가속 승인 경로 합의로 급등

uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) 주식이 오늘 장 전 거래에서 100% 급등했습니다. 이는 회사가 헌팅턴병 치료를 위한 유전자 치료제 AMT-130의 FDA 가속 승인 경로에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의했다고 발표한 데 따른 것입니다.

유전자 치료 선도 기업인 uniQure는 AMT-130의 가속 승인 경로의 핵심 측면에 대해 FDA와 합의했다고 확인했습니다. FDA의 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)는 uniQure와 협력적인 논의를 진행해 왔으며, 이를 통해 이번 합의에 도달했습니다. uniQure의 최고 의료 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "우리의 합의는 우리 데이터의 강점과 FDA CBER의 직원 및 고위 경영진과의 협력적 논의를 반영합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 이번 성과가 헌팅턴병 환자들에게 갖는 중요성을 강조하며, 이 잠재적으로 혁신적인 치료법을 제공하기 위한 회사의 노력을 강조했습니다.

이 합의는 11월 말 FDA와의 재생 의학 첨단 치료(RMAT) Type B 회의에서 이루어졌습니다. FDA는 현재의 1/2상 연구 데이터를 자연 경과 외부 대조군과 비교한 결과가 가속 승인 경로에 따른 생물학적 제제 허가 신청(BLA)의 주요 근거가 될 수 있다는 데 동의했습니다. 이 합의로 BLA 제출 전 추가 연구의 필요성이 사라질 수 있습니다. FDA는 또한 중간 임상 평가 지표인 cUHDRS와 뇌척수액(CSF)의 neurofilament light chain (NfL) 수치 감소가 AMT-130의 치료 효과를 뒷받침하는 증거로 사용될 수 있다고 인정했습니다.

uniQure는 2024년 5월 FDA로부터 AMT-130에 대한 RMAT 지정을 받았는데, 이는 이 치료법이 헌팅턴병 치료에서 충족되지 않은 의료 요구를 해결할 잠재력이 있음을 나타냅니다. 2024년 7월에 발표된 중간 데이터에 따르면, 치료를 받은 환자들은 24개월 후 지속적이고 용량 의존적인 질병 진행 감속과 CSF NfL 수치 감소를 보여주는 등 유망한 결과를 나타냈습니다.

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