매사추세츠주 베드포드 - 스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics, Inc.) (NASDAQ:STOK)가 드라베 증후군 치료를 위한 약물 후보 조레부너센(zorevunersen)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제 지정을 받았습니다. 드라베 증후군은 희귀 간질 질환의 한 형태입니다. 이번 지정은 이 생명공학 기업에게 매우 중요한 의미를 지니며, 해당 약물의 잠재적 승인과 시장 출시를 앞당길 것으로 보입니다.

드라베 증후군의 첫 질병 조절 치료제가 될 것으로 예상되는 조레부너센은 기능 획득과 무관한 SCN1A 유전자의 확인된 돌연변이를 표적으로 합니다. 드라베 증후군 환자들은 현재 사용 가능한 약물에 대체로 저항성을 보이는 심각한 발작에 시달립니다.

FDA의 이번 결정은 1/2a상 및 공개 연장(OLE) 연구에서 나온 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 이 연구들에서 조레부너센은 환자들의 발작 빈도를 크게 줄이고 인지 및 행동 측정치를 개선시켰습니다. 이러한 이점은 기존 항경련제의 효과에 더해 나타났습니다. 600회 이상의 투여가 이루어졌고 일부 환자들은 3년 이상 치료를 받았으며, 약물은 전반적으로 잘 견딜 만한 것으로 나타났습니다.

이 소식이 발표된 후 스토크 테라퓨틱스의 주가는 장 전 거래에서 2.1% 상승했습니다.

회사는 현재 FDA 및 기타 글로벌 규제 기관들과 조레부너센을 글로벌 무작위 대조 3상 등록 연구로 진행시키기 위한 논의를 진행 중입니다. 3상 계획에 대한 업데이트는 연말까지 예상됩니다.

스토크 테라퓨틱스의 최고 규제 담당자인 샤밈 러프(Shamim Ruff)는 FDA의 지정에 대해 감사를 표하며, 조레부너센이 질병의 근본 원인을 다룸으로써 현재의 드라베 증후군 치료법을 크게 개선할 수 있음을 시사하는 임상 데이터를 강조했습니다.

드라베 증후군 재단의 메리 앤 메스키스(Mary Anne Meskis) 사무총장 또한 이번 지정을 환영하며, 증상 관리를 넘어 드라베 증후군의 근본 원인을 해결하는 혁신적인 치료법의 시급성을 강조했습니다.

혁신 치료제 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물 중 예비 임상 증거가 기존 치료법에 비해 상당한 개선 가능성을 보여주는 경우, 개발 및 검토 과정을 가속화하기 위해 마련되었습니다. 이 지정은 신속 트랙 지정의 특징, 효율적인 약물 개발에 대한 집중적인 지침, 그리고 FDA 고위 관리자들의 참여 등의 혜택을 제공합니다.

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