로켓 파마슈티컬스, FDA 임상 보류 해제 후 주가 급등

Investing.com — Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT)의 주가는 FDA가 다논병 치료제인 RP-A501의 피벗 임상 2상 시험에 대한 임상 보류를 해제한 후 23% 급등했습니다.

FDA는 로켓 파마슈티컬스가 제시된 문제점을 만족스럽게 해결했다고 확인하면서 3개월 이내에 보류를 해제했습니다. FDA는 환자 3명에게 RP-A501 3.8 x 10¹³ GC/kg의 용량을 순차적으로 투여하고 각 치료 사이에 최소 4주 간격을 두는 방식으로 연구를 재개하도록 승인했습니다.

이 조정된 용량은 1상 연구에서 여러 바이오마커와 임상적 평가변수에서 효능을 보인 투여 용량의 낮은 범위에 해당합니다. 또한 로켓 파마슈티컬스는 sirolimus, rituximab 및 스테로이드를 유지하면서 C3 보체 억제제의 예방적 사용을 중단하는 수정된 면역 조절 요법을 시행할 예정입니다.

현재까지 다논병 환자 6명이 2상 연구에서 치료를 받았습니다. 글로벌, 단일군, 다기관 피벗 임상 시험은 총 12명의 환자를 평가하는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 LAMP2 단백질 발현 개선 및 좌심실 질량 감소로 구성된 바이오마커 기반 공동 주요 평가변수를 통해 효능을 평가합니다.

주요 2차 평가변수는 트로포닌의 변화이며, 추가 2차 평가변수에는 나트륨 이뇨 펩타이드, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, New York Heart Association class, 24개월까지의 무사건 생존 및 치료 유발 안전성 이벤트가 포함됩니다.

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