Investing.com — PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT)의 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 SEPHIENCE (sepiapterin)를 승인했다는 발표 후 9% 상승했습니다.

이번 승인은 sepiapterin 반응성 PKU를 앓고 있는 1개월 이상된 성인 및 소아 환자의 고페닐알라닌혈증(HPA) 치료에 대한 광범위한 라벨링을 포함합니다. 이 포괄적인 라벨링을 통해 회사는 광범위한 연령대에 걸쳐 모든 질병 하위 유형을 표적으로 삼을 수 있습니다.

PTC Therapeutics의 CEO인 Matthew B. Klein, M.D.는 "PKU로 고통받는 사람들을 위해 이 중요한 이정표에 도달하게 되어 기쁩니다."라고 말했습니다. "광범위한 라벨링은 PKU 환자의 중요한 미충족 요구를 충족할 수 있는 Sephience의 잠재력을 반영합니다."

FDA 승인은 3상 APHENITY 임상시험의 효능 및 안전성 데이터와 APHENITY 장기 연장 연구에서 입증된 치료 효과의 내구성을 기반으로 합니다.

National PKU Alliance의 전무 이사인 Catherine Warren은 이번 승인을 "PKU 커뮤니티에 대한 흥미로운 이정표"라고 칭하며, 이 질환을 앓고 있는 개인들에게 "새로운 희망을 가져다준다"고 말했습니다.

SEPHIENCE는 최근 유럽 위원회로부터 판매 승인을 받았으며, 일본과 브라질을 포함한 여러 다른 국가에서 승인 신청이 검토 중입니다.

회사는 희귀 질환 치료제 출시 경험을 활용하여 미국 환자에게 신속하게 치료제를 제공할 계획이며, 고객 대면 팀은 이미 출시 준비를 마쳤습니다.

PTC Therapeutics는 승인에 대해 논의하기 위해 7월 29일 오전 6시(한국시간)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정입니다.

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