Investing.com - 미국 식품의약국(FDA)이 Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)의 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)에 대한 자발적 보류 조치를 해제하도록 권고했습니다. 이 치료제는 보행 가능한 듀센형 근이영양증(DMD) 환자들을 대상으로 합니다.

FDA는 8세 소년의 사망이 유전자 치료제 자체와 관련이 없다고 결론지었으며, 이로써 보행 가능한 환자들은 다시 이 치료를 받을 수 있게 되었습니다.

그러나 두 건의 사망 사례 이후 보행 불가능한 환자들에 대한 자발적 보류 조치는 유지됩니다. FDA는 이 환자 그룹에 관해 Sarepta와 계속 협력할 것이라고 밝혔습니다.

엘레비디스는 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료제로, Sarepta의 AAVrh74 플랫폼 기술을 사용하여 DMD를 치료합니다. DMD는 결함 있는 유전자로 인한 진행성 근력 약화가 특징인 희귀 유전 질환입니다. 이 치료제는 단일 정맥 주사로 투여됩니다.

Sarepta Therapeutics 주식은 이번 FDA 업데이트 발표 전 월요일 장 마감 후 거래가 중단되었습니다. 주식은 지난 한 달 동안 20% 하락했으며, 거래가 재개되면 반등할 것으로 예상됩니다.

FDA는 환자 커뮤니티가 중요한 목소리를 가지고 있다고 강조하며, DMD의 영향을 받는 사람들의 의견을 계속 경청하고 대응할 것이라고 밝혔습니다.

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