Investing.com — Avidity Biosciences, Inc.(NASDAQ:RNA)의 주가는 수요일 4% 상승했습니다. 이는 회사의 약물 후보 물질인 delpacibart zotadirsen(del-zota)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 엑손 44 스키핑에 적합한 돌연변이가 있는 뒤셴 근이영양증(DMD) 환자 치료제로 혁신 치료제 지정을 받았다고 발표한 후입니다.

이 지정은 심각한 질병을 치료하고 기존 치료법보다 실질적인 개선의 예비 증거를 보이는 약물의 개발 및 검토를 촉진하도록 설계되었습니다. Del-zota는 현재 DMD44 환자를 대상으로 하는 2상 EXPLORE44 공개 라벨 연장 시험에서 평가되고 있습니다.

완료된 1/2상 EXPLORE44 시험에서 del-zota는 엑손 스키핑의 통계적으로 유의미한 증가, 디스트로핀 생산의 상당한 증가, 크레아틴 키나제 수치의 정상 수준에 가까운 유의미한 감소를 입증했으며, 안전성 및 내약성 프로필이 양호했습니다.

Avidity의 최고 의료 책임자인 Steve Hughes, M.D.는 "혁신 치료제 지정은 DMD44의 근본적인 원인을 해결하고 DMD 커뮤니티에 혁신적인 치료 옵션을 제공해야 하는 시급한 필요성에 대한 FDA의 인식을 더욱 강조합니다."라고 말했습니다.

Avidity는 2025년 4분기에 진행 중인 2상 시험의 주요 데이터 및 기능 데이터를 발표할 계획이며 2025년 말까지 계획된 생물학적 제제 라이선스 신청서 제출을 예정대로 진행하고 있습니다.

DMD는 디스트로핀 단백질의 손실로 인해 진행성 근육 손상과 쇠약이 특징인 희귀 유전 질환입니다. Del-zota는 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머를 골격근과 심장 조직에 전달하여 거의 완전한 길이의 디스트로핀 생산을 가능하도록 설계되었습니다.

이 약물은 또한 FDA와 유럽 의약품청으로부터 희귀 의약품 지정을 받았을 뿐만 아니라 FDA로부터 희귀 소아 질환 및 신속 심사 지정을 받았습니다.

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