Investing.com — 프리시전 바이오사이언스(NASDAQ:DTIL) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 뒤셴 근이영양증(DMD) 치료제인 PBGENE-DMD에 대해 희귀의약품 지정을 승인했다는 발표 후 5% 상승했습니다.

자체 ARCUS 플랫폼을 활용하는 임상 단계 유전자 편집 회사인 Precision BioSciences는 미국에서 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 DMD 치료 가능성에 대해 이번 지정을 받았습니다.

이번 규제 이정표는 최근 동일한 치료법에 대한 희귀 소아 질환 지정에 이은 것입니다. 희귀의약품 지정은 Precision BioSciences에 임상 개발을 지원하기 위한 재정적 인센티브와 치료제가 최종 승인될 경우 최대 7년의 시장 독점 가능성을 제공합니다.

Precision BioSciences의 최고 개발 및 비즈니스 책임자인 Cindy Atwell은 "PBGENE-DMD에 대한 FDA의 희귀의약품 지정은 뒤셴 근이영양증을 앓고 있는 소년들의 근육 기능을 시간이 지남에 따라 크게 개선하는 안전한 치료법을 제공해야 하는 엄청난 미충족 요구와 긴급성을 강조합니다."라고 말했습니다.

회사는 PBGENE-DMD를 규제 이정표로 발전시키면서 FDA와 적극적인 대화를 유지하고 있으며 2026년에 임상 데이터가 예상된다고 밝혔습니다.

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