Investing.com — Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL)는 뒤셴 근이영양증(DMD)을 표적으로 하는 뉴클레아제 치료제에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았습니다.

이번 지정은 회사의 아데노 부속 바이러스 혈청형 9(adeno-associated virus serotype 9)으로 전달되는 DMD19-20L.431 및 DMD35-36L.457 뉴클레아제에 대해 부여되었으며, 이들은 뒤셴 근이영양증 치료제로 개발되고 있습니다.

희귀의약품 지정은 미국에서 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환의 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 의약품 및 생물학제제에 부여됩니다. 이 지정을 받으면 적격 임상 시험에 대한 세금 감면과 잠재적인 시장 독점과 같은 특정 혜택이 약물 개발자에게 제공됩니다.

뒤셴 근이영양증은 근육 세포를 온전하게 유지하는 데 도움이 되는 단백질인 디스트로핀의 변형으로 인해 진행성 근육 퇴행과 쇠약이 특징인 희귀 유전 질환입니다.

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