Investing.com — Rocket Pharmaceuticals Inc(NASDAQ:RCKT) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 생명을 위협하는 심장 질환에 대한 유전자 치료 후보 물질에 재생 의약 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여한 후 15% 급등했습니다.

이번 지정은 로켓의 연구 중인 아데노 부속 바이러스 기반 PKP2-부정맥 유발 심근증(ACM) 유전자 치료제인 RP-A601에 부여되었습니다. ACM은 심실 부정맥과 급성 심장사를 유발할 수 있는 심각한 심부전 질환입니다. 이번 지정은 로켓 역사상 다섯 번째 RMAT 지정입니다.

RMAT 지정은 집중적인 FDA 지침 및 신속 심사를 포함한 상당한 이점을 제공하여 치료제의 시장 출시 경로를 잠재적으로 가속화합니다. FDA는 RP-A601의 1상 임상 시험에서 얻은 긍정적인 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 이번 지정을 승인했습니다.

로켓 파마슈티컬의 사장 겸 R&D 책임자인 키나리 파텔은 "RP-A601에 대한 FDA의 RMAT 지정은 로켓과 PKP2-ACM을 앓고 있는 환자들에게 의미 있는 진전을 의미합니다"라고 말했습니다.

진행 중인 1상 시험의 예비 결과는 고무적인 초기 안전성 및 효능 데이터를 보여주었습니다. RP-A601 단일 용량으로 치료받은 성인 환자 3명 모두에서 PKP2 단백질 발현이 증가했으며, 2명의 환자는 110% 및 398% 증가를 보였습니다. 환자들은 또한 우심실 기능 개선, 심실 부정맥 감소 및 삶의 질 향상을 경험했습니다.

이 치료법은 일반적으로 내약성이 좋았으며 용량 제한 독성은 보고되지 않았고 대부분의 부작용은 경증 또는 중등도이며 자연적으로 사라졌습니다.

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