Investing.com - 아스트라제네카(ST:AZN)의 희귀질환 부문 알렉시온(NASDAQ:ALXN)은 실험적 약물 안셀라미맙이 심각하고 희귀한 심장 질환 환자를 대상으로 한 주요 후기 임상시험에서 주요 목표를 달성하지 못했다고 밝혔으며, 이로 인해 수요일 주가가 하락했다.

3상 CARES 임상시험에서 안셀라미맙은 경쇄(AL) 아밀로이드증 환자의 심장 문제로 인한 사망과 입원을 줄이는 데 있어 위약 대비 통계적으로 유의미한 이점을 보여주지 못했다.

이 임상시험의 주요 성공 지표는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간과 심혈관 이유로 환자가 입원하는 빈도의 조합이었다.

이 연구는 유럽 버전의 Mayo 2004 병기 시스템에 따라 19개국에서 새롭게 진단된 환자 406명을 대상으로 했으며, 이 중 281명은 3a기, 125명은 3b기 질환을 가지고 있었다.

환자들은 2:1 비율로 무작위 배정되어 안셀라미맙 또는 위약을 질병에 대한 표준 치료와 함께 투여받았다.

이러한 표준 치료에는 사이클로포스파미드, 보르테조밉, 덱사메타손과 약 80%의 경우 다라투무맙과 같은 약물이 포함되었다.

임상시험의 주요 목표를 달성하지 못했음에도 불구하고, 알렉시온은 이 약물이 사전에 지정된 환자 하위 그룹에서 생존율과 심장 관련 입원에 "임상적으로 매우 의미 있는 개선"을 보였다고 밝혔다. 그러나 회사는 이 하위 그룹의 상세한 결과를 제공하지 않았다.

수석 연구원이자 런던대학교 교수인 아슈토시 웨찰레카르는 하위 그룹 데이터가 이 약물이 장기에 해로운 단백질 침착물을 제거함으로써 도움이 될 수 있음을 시사한다고 말했다.

"연구가 전체 환자 집단에서 주요 평가 지표를 충족시키지 못했지만, 사전 정의된 하위 그룹의 결과는 안셀라미맙이 이러한 환자들의 장기 손상과 기능 장애의 주요 원인을 해결할 수 있음을 시사합니다"라고 그는 성명에서 말했다.

안셀라미맙은 아밀로이드 피브릴, 즉 장기에 축적되는 비정상적인 단백질 침착물을 표적으로 하여 제거하는 방식으로 작용한다.

AL 아밀로이드증에서는 골수의 결함 있는 형질세포에 의해 이러한 잘못 접힌 경쇄 단백질이 생성된다.

치료하지 않으면 특히 심장과 신장에서 진행성 장기 부전을 일으킬 수 있다. 대부분의 환자는 심장 관련 합병증으로 사망한다.

알렉시온은 안셀라미맙이 잘 견딜 수 있었으며, 부작용은 치료군과 위약군 사이에 균형을 이루었다고 밝혔다.

모든 환자는 임상시험의 공개 연장에 참여할 수 있었으며, 최대 24개월 동안 표준 치료와 함께 안셀라미맙을 투여받았다.

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