Investing.com — 울트라제닉스 (NASDAQ:RARE) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 산필리포 증후군 A형 치료제에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 발급했다는 발표 후 5% 이상 하락했습니다.

FDA 서한은 화학, 제조 및 관리(CMC)의 특정 측면에 대한 추가 정보 및 개선 사항을 요청했으며 최근 완료된 제조 시설 검사에서 얻은 관찰 결과를 다루었습니다. 회사는 이번 규제 차질로 인해 UX111(ABO-102)의 잠재적 승인이 2026년으로 지연될 것이라고 밝혔습니다.

울트라제닉스는 이러한 관찰 결과가 "쉽게 해결 가능"하며 제품 자체의 품질보다는 주로 시설 및 프로세스와 관련이 있다고 밝혔습니다. 회사는 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 다시 제출하기 전에 앞으로 몇 달 동안 FDA와 협력하여 이러한 문제를 해결할 계획입니다.

FDA는 현재까지 제공된 신경 발달 결과 데이터가 "강력"하며 바이오마커 데이터가 추가적인 뒷받침 증거를 제공한다는 점을 인정했습니다. CRL은 임상 데이터 패키지 또는 임상 검사와 관련된 검토 문제는 언급하지 않았지만 현재 환자의 업데이트된 임상 데이터를 재제출에 포함할 것을 요청했습니다.

울트라제닉스의 최고 경영자 겸 사장인 Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D.는 "우리 목표는 이 첫 번째 치료법이 산필리포 커뮤니티에 얼마나 중요한지 알기 때문에 가능한 한 빨리 UX111을 환자에게 제공하는 것입니다."라고 말했습니다. "우리는 최근의 CMC 관찰 결과에 부지런히 대응해 왔으며 가능한 한 빨리 BLA를 다시 제출할 수 있도록 문제를 해결하는 것이 우리의 우선 순위입니다."

재제출 후 회사는 FDA의 최대 6개월의 검토 기간을 예상합니다.

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