Investing.com — Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR)는 뒤쉔 근이영양증(DMD) 세포 치료제인 Deramiocel에 대한 FDA의 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 거부로 인해 주가가 53% 폭락했습니다.

FDA는 BLA가 "유효성에 대한 실질적인 증거에 대한 법적 요건을 충족하지 못한다"며 추가 임상 데이터를 요구했습니다. 또한 Capricor가 이전 커뮤니케이션에서 대부분 해결했다고 믿고 있지만, CMC(Chemistry, Manufacturing, and Controls) 문제도 지적했습니다.

Capricor의 CEO인 Linda Marbán은 "CRL 이전에는 사전 허가 검사 성공 및 중간 검토 완료를 포함하여 주요 문제 없이 검토가 진행되었다"며 이번 결정에 놀라움을 표했습니다. 회사는 2025년 3월에 신청에 대한 우선 심사(Priority Review)를 받았습니다.

현재 해당 생명공학 회사는 2025년 3분기에 주요 결과가 나올 것으로 예상되는 진행 중인 3상 HOPE-3 시험 데이터를 사용하여 BLA를 다시 제출할 계획입니다. HOPE-3 연구는 104명의 환자를 대상으로 하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.

FDA는 Capricor에게 잠재적 승인을 위한 다음 단계를 논의하기 위해 Type A 회의를 요청할 기회를 제공했습니다. 회사는 DMD 관련 심근병증 치료에 대한 적응증을 추구하는 데 계속 집중하고 있습니다.

Capricor의 원래 제출 자료에는 HOPE-2 시험, 공개 라벨 확장 및 FDA 자금 지원 데이터 세트의 자연사 비교 데이터가 포함되었지만, 궁극적으로 승인에는 충분하지 않았습니다.

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