Investing.com — 클로토 뉴로사이언스(NASDAQ:KLTO) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 새로운 분비형 클로토 프로모터, 유전자 및 전달 시스템(KLTO-202)을 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제로 희귀의약품으로 지정했다는 발표 후 22% 급등했습니다.

이번 지정으로 클로토는 임상 시험 비용에 대한 세금 공제, 특정 FDA 사용자 수수료 면제, 승인 후 미국 내 7년간의 시장 독점권을 포함한 여러 혜택을 누릴 수 있습니다. 이 지위는 미국에서 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환 치료제를 대상으로 합니다.

조셉 싱클 클로토 CEO는 "ALS 초기 치료를 위한 s-KL-AAV.myo에 대한 희귀의약품 지정은 이 희귀하고 보편적으로 치명적인 질병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것이 중요하다는 점을 강조합니다"라고 말했습니다.

회사의 주요 제품 후보인 KLTO-202는 "데스민"이라는 근육 특이적 프로모터를 사용하여 s-KL 유전자 전사체 및 단백질의 발현을 유도합니다. 이 치료법은 척수와 근육 사이의 인터페이스인 신경근 접합부에 표적 전달되도록 설계되었습니다.

이 유전자 치료 회사는 인간 ALS의 두 가지 동물 모델에서 "개념 증명" 연구를 완료했으며 ALS 표적 제품 후보의 제조를 시작하고 있습니다. 클로토는 향후 개발 경로를 결정하기 위해 미국 FDA 및 유럽 의약품청 관계자와 만날 계획입니다.

때때로 루게릭병이라고도 불리는 ALS는 미국에서 20만 명 미만의 사람들에게 영향을 미치며 매년 약 5,000명의 새로운 환자가 진단됩니다. 이 질환은 보편적으로 치명적이며 환자는 운동 신경 기능의 점진적인 상실을 경험합니다.

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