Investing.com — 렉시오 테라퓨틱스(NASDAQ:LXEO) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 프리드라이히 운동실조증 치료제에 대해 혁신 치료제 지정을 발표한 후 2.3% 상승했습니다.

FDA는 렉시오의 프리드라이히 운동실조증 유전자 치료제인 LX2006을 심장 바이오마커 및 기능적 측정 개선을 보여주는 임상 데이터 중간 결과를 바탕으로 혁신 치료제로 지정했습니다. 또한 FDA는 LX2006을 환자 치료 접근성 가속화를 목표로 하는 화학, 제조 및 관리 개발 및 준비 파일럿 프로그램 대상으로 선정했습니다.

이번 혁신 치료제 지정은 회사 자체 SUNRISE-FA 1/2상 임상시험과 와일 코넬 의과대학 주도 1A상 임상시험, 총 17명의 참가자 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 결과적으로 심장 바이오마커, 심장 및 신경 기능 측정에서 임상적으로 유의미한 개선이 나타났으며, 치료 3개월 후 심장 생검을 실시한 모든 참가자에게서 프라탁신 발현 증가가 관찰되었습니다.

프리드라이히 운동실조증은 신경계에 영향을 미치고 운동 문제를 일으키는 유전 질환입니다. 이 질환은 일반적으로 심근병증을 유발하며, 이는 질환 환자의 주요 사망 원인입니다.

렉시오 테라퓨틱스의 최고 개발 책임자인 Sandi See Tai 박사는 "현재 FA 심근병증 치료제가 없는 상황에서 LX2006이 심장 건강의 주요 측정 지표에 미치는 영향에 대해 매우 고무적으로 생각합니다. FA 심근병증은 FA 환자의 주요 사망 원인입니다."라고 말했습니다.

Stifel의 분석가 Paul Matteis는 렉시오 테라퓨틱스에 대해 매수 등급과 목표 주가 21.00달러를 재차 제시했습니다. 분석가는 "FDA가 임상 데이터를 검토한 후 BTD를 받은 것은 규제 전망에 대한 강세 신호로 간주합니다. 주목할 점은 PWS에서 SLNO에서도 이러한 현상이 발생했으며 희귀/GTx의 경우 FDA가 계속 유연하고 수용적일 수 있음을 보여줍니다."라고 논평했습니다.

렉시오는 현재 2026년 초에 시작될 예정인 등록 연구의 동시 외부 통제군 역할을 할 CLARITY-FA라는 전향적 자연 경과 연구에 환자를 등록하고 있습니다.

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