Investing.com — Rocket Pharmaceuticals Inc(NASDAQ:RCKT)의 주가는 BAG3 관련 확장성 심근병증 유전자 치료 후보 물질인 RP-A701에 대한 신약 임상 시험 계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다는 발표 후 2.4% 상승했습니다.

이번 FDA 승인은 로켓의 심혈관 포트폴리오에 중요한 진전이며, RP-A701은 회사의 세 번째 임상 단계 유전자 치료 후보 물질로서 유전성 심근병증을 표적으로 합니다. 이 치료법은 진행성 심실 확장 및 수축 기능 장애가 특징인 심각한 형태의 심부전을 치료하는 것을 목표로 합니다.

Rocket Pharma의 사장 겸 R&D 책임자 겸 최고 운영 책임자인 Kinnari Patel 약학 박사, MBA는 "AAV 심혈관 포트폴리오에서 세 번째 임상 단계 유전자 치료 후보 물질인 RP-A701의 FDA 승인은 Rocket에게 중요한 이정표입니다."라고 말했습니다.

현재 회사는 RP-A701에 대한 1상 임상 시험 시작 활동을 진행하고 있습니다. 최초의 인체 임상 시험은 BAG3-DCM을 가진 성인에서 치료법의 안전성, 생물학적 활성 및 예비 효능을 평가하는 다기관, 용량 증량 연구가 될 것입니다.

이 연구의 초기 참가자에는 삽입형 심장 제세동기가 있는 성인과 심부전 진행 및 심장 사망 위험이 높은 진행성 질환자가 포함됩니다. 이 임상 시험에서는 RP-A701의 단일 투여 후 BAG3 단백질 발현, 심장 바이오마커의 변화 및 질병 진행의 임상 예측 인자를 평가합니다.

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