Investing.com — 울트라제닉스 (NASDAQ:RARE) 주가는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 엔젤만 증후군 치료제 후보물질이 혁신 치료제(Breakthrough Therapy Designation)로 지정받았다는 발표 후 개장 전 거래에서 2.2% 상승했다.

FDA는 완전 모계 UBE3A 유전자 결실을 가진 4~17세 환자 74명을 대상으로 한 1/2상 임상 연구의 예비 임상 증거를 바탕으로 GTX-102 (apazunersen)에 특별 지위를 부여했다. 회사에 따르면 참가자들은 최대 3년 동안 치료를 받았을 때 여러 증상 영역에서 빠르고 지속적인 개선과 함께 일관된 발달적 이득을 보였다.

울트라제닉스 최고 의학 책임자 Eric Crombez 박사는 "FDA의 혁신 치료제 지정은 엔젤만 증후군 환자와 가족에게 효과적인 치료법에 대한 시급한 필요성과 GTX-102로 입증된 임상적으로 의미 있는 결과를 모두 강조합니다."라고 말했다.

혁신 치료제 지정은 심각한 질병을 치료하고 기존 치료법보다 실질적인 개선의 예비 증거를 보이는 약물의 개발 및 검토 과정을 신속하게 처리하기 위해 설계되었다.

울트라제닉스는 이미 2024년 12월에 시작된 글로벌 3상 Aspire 연구에 등록을 시작했다. 이 시험은 유전적으로 완전 모계 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 엔젤만 증후군 아동 약 120명을 등록할 예정이다.

또한 회사는 2025년 하반기에 Aurora 연구를 시작할 계획이며, 이 연구는 다른 엔젤만 증후군 유전자형 및 연령 그룹에서 GTX-102를 평가할 것이다.

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