Investing.com — H.C. Wainwright는 월요일 크리스탈 바이오텍(NASDAQ:KRYS)이 3상 IOLITE 연구에 첫 환자를 등록했다는 발표에 따라 매수 등급과 목표 주가 240.00달러를 유지했습니다. KRYS의 밸류에이션 지표와 성장 잠재력에 대한 더 깊은 통찰력을 원하십니까? InvestingPro 구독자는 실시간 공정가치 평가 및 상세한 재무 건전성 점수에 액세스할 수 있습니다.

IOLITE 연구는 각막 찰과상을 앓고 있는 영양장애성 수포성 표피박리증(DEB) 환자에게 COL7A1 두 카피를 전달하는 재투여 가능 안약 유전자 치료제인 KB803을 평가합니다. 이 치료법은 회사의 B-VEC 치료제의 안구 버전입니다.

3상 임상시험은 교차 구성 요소를 갖춘 환자 내, 이중 맹검, 다기관, 위약 대조 설계가 특징입니다. 약 16명의 6개월 이상 환자가 각막 찰과상 빈도를 추적하는 진행 중인 자연 경과 연구에서 12개월의 준비 기간을 완료한 후 참여하게 됩니다.

이 연구의 주요 평가지표는 위약 대비 각막 찰과상 발생 일수의 월별 평균 변화를 측정합니다. 자연 경과 데이터에 따르면 열성 DEB 환자는 한 달에 약 5.9일 동안 각막 찰과상 증상을 경험하는 반면, 우성 DEB 환자는 한 달에 2.2일 동안 증상을 경험합니다.

올해 초 New England Journal of Medicine에 발표된 동정적 사용 사례에서는 B-VEC로 치료받은 13세 DEB 환자에서 완전한 각막 치유가 입증되었습니다. 이 환자는 양측 반흔성 결막염과 후방 재발 및 양측 윤부 줄기세포 결핍을 동반한 반복적인 유착 박리 수술 병력이 있었습니다. InvestingPro의 고급 스크리닝 도구 및 전문가 분석을 통해 생명공학 부문 동향을 추적하고 투자 기회를 발굴하십시오.

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