Investing.com — Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 뒤셴 근이영양증(DMD) 치료제인 PBGENE-DMD에 대해 희귀 소아 질환 지정을 승인했다는 발표 후 수요일 17% 급등했습니다.

이번 지정은 미국에서 약 15,000명에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 DMD를 앓고 있는 소년들을 위한 새로운 치료 옵션에 대한 중요한 미충족 요구를 강조합니다. DMD는 주로 18세 미만의 개인에게 영향을 미치며 진행성 근육 쇠약이 특징입니다.

Precision의 PBGENE-DMD 프로그램은 회사의 독점적인 ARCUS 유전자 편집 플랫폼을 활용하여 디스트로핀 유전자의 엑손 45-55를 절제합니다. 회사에 따르면 이 접근 방식은 환자의 DNA 서열을 영구적으로 편집하여 자연적으로 발생하는 거의 완전한 길이의 디스트로핀 단백질을 생성함으로써 최대 60%의 DMD 환자에게 도움이 될 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

Precision BioSciences의 최고 개발 및 비즈니스 책임자인 Cindy Atwell은 "우리의 접근 방식은 환자 자신의 DNA 서열을 영구적으로 편집하여 인체에서 기능하는 것으로 알려진 자연적으로 생성된 거의 완전한 길이의 디스트로핀 단백질을 생성하도록 설계되었습니다."라고 말했습니다.

이번 지정으로 Precision은 PBGENE-DMD의 FDA 승인 시 우선 심사 바우처를 받을 수 있습니다. 이 바우처는 다른 제품에 대한 FDA 우선 심사를 받는 데 사용하거나 다른 스폰서에게 판매하여 잠재적으로 희석되지 않은 자본을 제공할 수 있습니다.

현재 임상 단계 유전자 편집 회사인 Precision은 최종 IND 지원 독성 연구를 완료하고 있으며 2026년에 초기 임상 데이터를 생성할 것으로 예상합니다.

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