Investing.com — Dyne Therapeutics, Inc.(Nasdaq:DYN) 주가는 FDA와의 Type C 미팅 후 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료제 DYNE-101의 미국 내 조건부 승인 획득 계획 수정 발표 후 23% 하락했다.

임상 단계 신경근육 질환 회사인 Dyne은 FDA가 DM1 치료제 DYNE-101에 대해 획기적 치료제 지정을 승인했다고 밝혔다. FDA 피드백 및 새로운 장기 기능 데이터 분석을 바탕으로 Dyne은 잠재적인 조건부 승인을 위해 비디오 손 펴기 시간(vHOT)을 주요 평가변수로 하는 ACHIEVE 임상시험의 진행 중인 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다.

업데이트된 일정에 따르면 Dyne은 2025년 4분기에 등록 확장 코호트 등록을 완료하고 2026년 중반까지 데이터를 확보하여 2026년 말 미국 내 조건부 승인 신청을 지원할 계획이다. 또한 2026년 1분기에 확증적 3상 임상시험을 시작할 예정이다.

등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜에는 위약 대비 6개월 시점의 vHOT를 사용한 가운데손가락 근긴장증의 기준선 변화 측정이라는 주요 평가변수가 포함된다. 2차 평가변수에는 스플라이싱, 근력, 수행 테스트 및 환자 보고 결과의 변화가 포함된다. 코호트는 DYNE-101 또는 위약을 투여받도록 3:1로 무작위 배정된 60명의 참가자를 등록할 것으로 예상된다.

Dyne은 또한 ACHIEVE 임상시험의 다중 용량 증가 부분에서 새로운 장기 데이터를 보고했는데, 6.8mg/kg Q8W의 등록 용량을 투여받은 환자의 경우 12개월 시점에서 근긴장증 및 기타 평가변수에서 지속적인 개선이 나타났다.

회사는 2025년 3월 31일 기준 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권 6억 7,750만 달러가 2026년 4분기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상한다.

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