Investing.com - 로슈(SIX:ROG) 주가가 월요일 2% 하락했다. 이는 회사가 두 건의 치명적인 급성 간부전 사례 발생 후 듀센형 근이영양증 비보행 환자들에게 유전자 치료제 Elevidys의 투여를 중단한다고 발표한 데 따른 것이다.

6월 15일 성명에서 로슈는 이번 결정이 연령에 관계없이 해당 환자군에 대한 상업적 및 임상적 치료 모두에 영향을 미친다고 밝혔다.

임상시험에서는 투여가 일시 중단되며, 상업적 환경에서는 완전히 중단된다.

이번 조치는 비보행 환자에 대한 Elevidys의 위험-이익 프로필을 재평가한 결과에 따른 것이다.

Elevidys와 같은 아데노 관련 바이러스(AAV) 매개 유전자 치료제의 알려진 위험인 급성 간부전이 두 환자의 사망 원인으로 지목되었다. 로슈에 따르면 현재까지 전 세계적으로 약 140명의 비보행 환자가 Elevidys로 치료받았다.

"두 젊은이의 죽음에 깊은 슬픔을 느끼며, Elevidys 사용과 관련된 위험을 완화하기 위해 긴급히 노력하고 있습니다," 로슈의 최고의료책임자 레비 가라웨이가 말했다. "환자 안전은 항상 우리의 최우선 과제입니다."

유럽의약품청은 첫 번째 사망 사례 이후 이미 진행 중인 세 건의 Elevidys 임상시험인 연구 104, 302(ENVOL), 303(ENVISION)에 대해 임시 임상 보류 조치를 취했다.

로슈는 이러한 보류 조치가 계속 유지되며, ENVISION에 대한 투여도 유럽 외 지역에서 일시 중단된다고 밝혔다. 추가적인 위험 완화 조치가 시행되지 않는 한 비보행 환자에 대한 향후 상업적 사용은 진행되지 않을 것이다.

델란디스트로젠 목세파르보벡으로도 알려진 Elevidys는 위험-이익 프로필이 계속해서 유리하게 평가되는 보행 가능 환자들에게는 여전히 사용 가능하다. 로슈는 이 환자군에 대한 치료 지침은 변경되지 않는다고 밝혔다.

이 치료제는 일본, 브라질, 미국을 포함한 10개국 및 지역에서 승인되었다. 로슈는 2019년 체결된 글로벌 협력 계약에 따라 Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)와 함께 Elevidys를 공동 개발하고 있다. 로슈가 ENVOL 연구를 후원하는 반면, Sarepta는 이 약물에 대한 다른 임상시험을 주도하고 있다.

Elevidys는 일회성 정맥 투여로 근육 세포에 기능적 디스트로핀 단백질을 전달하여 듀센형 근이영양증의 진행을 늦추는 것을 목표로 한다. 이 질환은 전 세계적으로 5,000명의 남아 중 1명에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 일반적으로 운동 능력 상실과 조기 사망으로 이어진다.

임상 프로그램과 실제 사용을 통해 900명 이상이 Elevidys를 투여받았다.

로슈는 규제 기관, 연구자, 의료 제공자들과 협력하여 이해관계자들에게 정보를 제공하고 필요에 따라 환자 치료를 조정하고 있다고 밝혔다.

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