Investing.com — Regenxbio Inc .(NASDAQ:RGNX)의 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 뮤코다당증 II형(MPS II), 즉 헌터 증후군에 대한 잠재적인 유전자 치료제인 RGX-121의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 우선 심사 대상으로 지정했다는 발표 이후 개장 전 거래에서 7.2% 상승했습니다.

FDA가 BLA에 대해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따라 2025년 11월 9일을 목표 심사 완료일로 설정하여 우선 심사 대상으로 지정한 결정은 투자자들의 낙관론을 불러일으켰습니다. 이 치료법은 MPS II에 대한 최초의 유전자 치료법이자 1회 치료법이 될 것으로 예상되며, 이는 질병 치료 패러다임을 크게 바꿀 수 있습니다.

REGENXBIO의 사장 겸 CEO인 Curran M. Simpson은 이번 이정표에 대한 기대감을 표하며, 헌터 증후군의 신경 발달 및 전신 효과를 모두 해결할 수 있는 치료법의 잠재력을 강조했습니다. 회사는 치료법의 혁신적인 잠재력을 뒷받침하는 긍정적인 바이오마커 데이터와 장기적인 결과를 강조했으며, 이는 현재 표준 치료법인 주간 효소 대체 요법으로 인해 환자와 가족이 겪는 부담을 줄일 수 있습니다.

2025년 1월에 발표된 닛폰 신약과의 전략적 파트너십을 통해 닛폰 신약의 자회사인 NS Pharma, Inc.는 FDA 승인 시 미국에서 RGX-121의 상용화를 주도할 수 있게 되었습니다. 또한 RGX-121의 승인은 우선 심사 바우처(PRV)를 받게 될 수 있으며, REGENXBIO는 PRV의 잠재적 판매 수익에 대한 모든 권리를 보유합니다.

RGX-121은 FDA로부터 희귀 의약품, 희귀 소아 질병, 패스트 트랙, 재생 의약 첨단 치료(RMAT)를 포함한 여러 지정을 받았으며, 유럽 의약품청으로부터 첨단 치료 의약품(ATMP)으로 분류되어 MPS II 치료에 있어 그 중요성을 강조하고 있습니다.

투자자들은 이 소식에 긍정적으로 반응하며, 치료법의 시장 잠재력과 회사가 유전자 치료제의 상업적 제조 및 공급망 노력을 주도하는 전략적 위치에 대한 자신감을 반영하고 있습니다. FDA의 BLA 승인은 REGENXBIO가 이 혁신적인 치료법을 MPS II 환자 커뮤니티에 제공하기 위해 노력하는 데 있어 중요한 진전입니다.

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