Investing.com -- 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM))의 주가는 획득성 시상하부 비만 환자를 대상으로 한 3상 TRANSCEND 임상 시험에서 긍정적인 결과를 발표한 후 9% 상승했다. 이 연구는 회사의 연구 치료제인 세트멜라노타이드(setmelanotide)로 치료받은 환자에서 체질량지수(BMI)가 유의미하게 감소하여 1차 평가변수를 충족했다. 이 연구는 세트멜라노타이드 치료를 받은 환자에서 -19.8%의 위약 대비 BMI 감소를 입증했다.

보스턴에 본사를 둔 이 바이오 제약 회사는 세트멜라노타이드 치료를 받은 환자의 평균 BMI 변화가 -16.5%인 반면, 위약 투여군은 52주 동안 +3.3% 변화를 보였다고 보고했다. 이러한 결과는 성인 및 소아 환자 그룹 모두에서 특히 주목할 만하며, 각각 -19.2% 및 -20.2%의 위약 대비 BMI 감소를 보였다.

매우 임상적으로 의미 있다고 판단되는 이 데이터는 이 심각한 질병을 앓고 있는 성인과 어린이 모두를 위한 새로운 표적 치료법에 대한 희망을 제공한다. 획득성 시상하부 비만은 일반적으로 뇌종양, 치료 또는 기타 손상으로 인한 시상하부 손상으로 인해 발생하며, 급격한 체중 증가와 과도한 배고픔을 유발한다.

Stifel의 분석가 Paul Matteis는 임상 시험 결과에 대해 "우리는 여기서 효능(약 20%의 위약 대비 BMI 감소)이 치료하기 매우 어려운 환자 집단에서 탁월하다고 생각합니다."라고 논평했다. Matteis는 리듬 파마슈티컬스에 대한 매수 등급을 재확인하면서, 핵심 오피니언 리더(KOL)에 따르면 이 약물이 빠른 속도로 블록버스터 기회가 될 가능성이 있다고 강조했다.

TRANSCEND 임상 시험은 이 질환을 앓고 있는 환자를 대상으로 한 치료법을 평가하는 가장 크고 긴 위약 대조 연구로 알려져 있다. 리듬 파마슈티컬스는 2025년 3분기에 FDA에 추가 신약 승인 신청서를 제출하고 유럽 의약품청에 2형 변경 요청서를 제출할 계획이며, 세트멜라노타이드를 획득성 시상하부 비만 환자를 위한 최초의 승인된 치료제로 만드는 것을 목표로 한다.

임상 시험 중 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았으며 세트멜라노타이드는 일반적으로 내약성이 우수했다. 가장 흔한 치료 관련 이상 반응으로는 메스꺼움, 구토, 설사 및 주사 부위 반응이 있었다.

이 회사는 다가오는 의학 회의에서 TRANSCEND 연구의 전체 데이터를 발표할 예정이며, 2026년 1분기에 주요 데이터가 예상되는 일본 환자 코호트의 추가 완료를 예상하고 있다.

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