Investing.com — 미국 식품의약국(FDA)은 Crispr Therapeutics, Inc.가 개발한 여포성 림프종 치료제에 대해 희귀 의약품 지정을 승인했습니다. 이 지정은 2025년 04월 04일에 CD19 항원을 표적으로 하는 동종 CRISPR/카스9-매개 유전자 변형 CAR T 세포에 부여되었습니다.

아직 FDA 승인을 받지 않은 이 치료법은 암 퇴치를 위해 개발되었습니다. 건강한 기증자 유래 T 세포를 사용하여 CD19를 인식하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현하도록 유전자 변형되었습니다. CD19는 B 세포에서 발견되는 단백질이며, T 세포에 대한 유전자 변형은 수혜자의 면역 체계에 의한 거부를 방지하도록 설계되었습니다.

이 치료에 사용되는 동종 CAR-T 세포는 환자 자신의 세포에서 파생된 자가 CAR-T 세포와 달리 건강한 기증자 T 세포에서 파생됩니다. 희귀 의약품 지정은 희귀 질환 또는 상태에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 것입니다.

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