Investing.com — 미국 식품의약국(FDA)은 Sanofi의 혈우병 치료제 Qfitlia(fitusiran)를 승인했으며, 이 치료제는 최소 격월로 투여할 수 있습니다. 이번 승인으로 치료제 시장이 계속 성장함에 따라 환자들에게 더 많은 선택지가 제공됩니다.

Qfitlia는 제8인자 또는 제9인자 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 12세 이상 성인 및 소아 환자의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 일상적인 예방 요법으로 설계되었습니다.

FDA 의약품 평가 연구 센터의 비악성 혈액학 부국장 Tanya Wroblewski 박사는 Qfitlia가 기존의 다른 옵션보다 덜 빈번하게 투여될 수 있다는 점을 강조하면서, 이는 혈우병 환자의 삶을 개선하려는 FDA의 지속적인 노력을 반영한다고 밝혔습니다.

혈우병 A와 B는 각각 응고 인자 VIII(FVIII) 또는 IX(FIX)의 기능 장애 또는 결핍으로 인해 발생하는 유전성 출혈 장애입니다. Qfitlia는 손실된 응고 인자를 대체하는 것이 아니라 항트롬빈이라는 단백질의 양을 줄여 혈액 응고에 중요한 효소인 트롬빈을 증가시킵니다.

Qfitlia는 2개월에 한 번 피하(피부 아래)로 투여하기 시작합니다. 주사 용량 및 빈도는 FDA 승인을 받은 INNOVANCE Antithrombin 동반 진단 검사를 사용하여 조정되며, 이는 출혈 및 과도한 혈액 응고 위험을 줄이기 위해 표적 범위에서 항트롬빈 활성을 모니터링하고 달성하기 위한 것입니다. INNOVANCE Antithrombin 검사는 Siemens Healthcare Diagnostics GmbH에 의해 FDA 승인을 받았습니다.

Qfitlia의 효능 및 안전성은 혈우병 A 또는 B 환자 총 177명의 성인 및 소아 남성을 대상으로 한 두 건의 다기관, 무작위 임상 시험에서 평가되었습니다. 참가자들은 이후 장기 연장 연구에 참여하여 항트롬빈 활성의 주기적인 측정을 기반으로 Qfitlia의 조절 가능한 용량을 받았습니다. 이 항트롬빈 기반 투여 요법이 승인된 투여 요법입니다.

Qfitlia의 효능에 대한 주요 척도는 치료된 출혈의 연간 추정 출혈률이었습니다. Qfitlia의 항트롬빈 기반 투여 요법을 받은 참가자는 우회제를 이용한 주문형 치료를 받은 참가자에 비해 연간 추정 출혈률이 73% 감소했습니다. 억제제가 없는 참가자 중 Qfitlia의 항트롬빈 기반 투여 요법을 받은 참가자는 응고 인자 농축액을 이용한 주문형 치료를 받은 참가자에 비해 연간 추정 출혈률이 71% 감소했습니다.

Qfitlia에는 혈전성 사건(혈액 응고) 및 담낭 질환에 대한 경고 상자가 함께 제공되며, 일부 환자는 담낭 제거가 필요합니다. 또한 간 독성에 대한 경고와 Qfitlia 치료 시작 후 또는 용량 증가 후 최소 6개월 동안 기준선에서 간 혈액 검사를 매달 모니터링해야 한다는 내용도 포함되어 있습니다.

Qfitlia의 일반적인 부작용으로는 바이러스 감염, 일반적인 감기 증상(비인두염) 및 세균 감염이 있습니다. FDA는 이 신청에 대해 Qfitlia에 희귀 의약품 및 신속 심사 지정을 부여했습니다.

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